Segített a világ legdrágább gyógyszere: már erre is képesek az SMA-bébik

Már több SMA-izomsorvadásban szenvedő gyerek megkapta ingyen a világ legdrágább gyógyszerét, a 700 millióba kerülő Zolgensmát. Kásler Miklós miniszter jelentette be, hogy tb-alapon is elérhető hazánkban a szer egyedi méltányosság alapján.

Eddig gyűjteni kellett

Megmozdult Magyarország: a rendkívül drága készítményt eddig csak közösségi adakozás után tudták alkalmazni. Zente úttörő volt, a kisfiúnak elindított gyűjtés rengeteg embert megmozgatott, és neki köszönhetően figyeltek fel az SMA-s betegekre Magyarországon. Azóta Leventének, Noelnek, Olivérnek és Zsombornak is összegyűlt a pénz.

Mindegyik gyerek állapota javult

Az SMA-bébik azóta lábra álltak vagy legalább már felültek. Ezt erősítette meg Velkey György, a Bethesda Gyermekkórház főigazgatója is: másfél év távlatából már látják a gyógyszer nagyon pozitív hatását, és mind a tizenkét gyermek, aki korábban megkapta a Zolgensmát, szépen fejlődik.

Levente már labdázik

Zente után Levente számára is összegyűlt a pénz, és az eltelt idő igazolta, hogy a kezelés nem volt hiábavaló. A Zolgensmának köszönhetően már lépegetni tanul, sőt egy szerkezet segítségével képes állni, így testvérével labdázni is tud.

Noel, az erdélyi kisfiú már tud ülni

Már 9 hónap telt el azóta, hogy az erdélyi kisfiú is megkapta a világ legdrágább gyógyszerét. A szakirodalom szerint az SMA-bébik a légzéstámogató izmok elsorvadása miatt ritkán érik meg a kétéves kort. Noel viszont nemrég lett kétéves.

„Remegő szívvel gondolok vissza az egy évvel ezelőtti időszakra! Olyan hála és boldogság van a lelkemben, amelyet nem tudok szavakba önteni„ – mondta az édesanya. „Most Noel 2. szülinapját ünnepeljük! Köszönet ezért a mi Urunknak, nektek, akik összefogtatok értünk, Noelért... és segítettetek, hogy megtörténjen a csoda” – tette hozzá az anyuka, akinek a kisfia már képes ülni.

7 gyerek már ingyen kapja meg

A Zolgensma-kezelést társadalmi összefogás révén összesen 12 gyerek kapta meg Budapesten. Közülük 3 volt magyarországi, a többi külföldi. A külföldi SMA-bébik közül volt olyan, akit Hollandiából, mást Törökországból hoztak a Be­thesdába a kezelésre. Április óta, mióta államilag támogatottá tették a Zolgensmát, hét esetben döntött a szakmai bizottság úgy, hogy a gyerek ingyenesen megkapja ezt a génterápiát. Négyen közülük már megkapták a kezelést, és a másik 3 kezelésnek is megvan az időpontja.

Lilike kapta először ingyen

Több sikeres gyűjtés után az SMA-s Lilike javára is elkezdtek a drága gyógyszerre gyűjteni. Szülei bíztak az összefogás erejében, és már 121 millió forint meg is volt, amikor megtudták a jó hírt, hogy nem kell tovább gyűjteniük, állami támogatással megkaphatják a szert.

„Nincsenek rá szavak, hogy leírjam milyen hálásak vagyunk mindenkinek, aki mellettünk állt! Akár támogatással, akár csak egy megosztással, vagy azzal, hogy munkájával elősegítette az állami támogatással kapcsolatos folyamatokat!„ – mondta akkor az édesanya, Somogyiné Miskolci Éva. A gyermek két hónapja meg is kapta a gyógyszert, szülei pedig már apró változásokat észre is vettek rajta. „Ahogy a kezei, lábai mozognak, ezek határozottabb mozdulatok! A fejét is jobban mozgatja, és végre jobban nyel és erősebben köhög” – magyarázta az anyuka.

Zente, az úttörő: ő volt az első

Györök Zente a világon az elsők között kapta meg a drága gyógyszert 2019. október 29-én. A budapesti Bethesda Gyermekkórházban dolgozó orvosok, ápolók miatta tanulták meg a génterápiát. A kisfiú, ugyan bizonytalanul, de már önállóan képes lépegetni, bár még közben kapaszkodik. Nemrég édesanyja egy videóban azt is megmutatta, hogy már 10 másodpercig tud állni is, segítség nélkül. Ez hatalmas fejlődés ahhoz képest, hogy korábban már annak is örültek a szülők, hogy hason fekve ugyanennyi ideig meg tudta tartani a fejét.

Annácska is megkapta

Az elsők között kapta meg ingyen a kezelést a két és fél éves Annácska. Ő július 16-án már el is hagyhatta a kórházat.

„Nagyon lassan ment a gyűjtés, így nem hittem benne, hogy sikerül összegyűjteni időben a pénzt. 8 hónap alatt csak 43 millióig jutottunk, és már csak 5 hónapunk volt a több száz milliót összeszedni„ – mondta a Ripost7-nek Szalcevics Tánya, a kislány édesanyja. „Szerencsére megkaptuk államilag a kezelést, enélkül nem is sikerült volna. Annácskának most ez jelenti a reményt egy teljes élet felé, úgyhogy nagyon hálásak vagyunk” – mondta az anya, aki reméli, egy év alatt Annácska odáig fog fejlődni, hogy egyedül is fel tud majd ülni.

A Bethesda SMA-központtá vált

Egész Európából hozzák a beteg gyerekeket a budapesti Be­thesda Gyermekkórházba: az SMA-bébik negyede Budapesten kapta meg a szükséges kezelést. A Bethesdában ugyanis azt tudják, amit kevés helyen a világon. S bár csupán egy kis egyházi kórház, mégis Európa legnagyobb Zolgensma-központjává vált, és ezt az ott dolgozó orvosoknak, ápolóknak köszönhetjük. Zente miatt tanulták meg a génterápiát, ami nem pusztán egy infúzió beadásából áll. A Zolgensma-team hatalmas szaktudással rendelkező 20 fős csapata azért dolgozik, hogy a gyógyulás reményét adja vissza nemcsak a magyar SMA-s gyermekeknek, hanem minden érintett kis betegnek szerte a világon.