„Ezek a gyerekek a húszas éveikben meghalnak" – Petíciót indítottak a Duchenne-szindrómás gyerekekért a magyar szülők

A Duchenne-izomdisztrófia egy súlyos kimenetelű, örökletes izomsorvadással járó betegség. Az idő előrehaladtával az ebben szenvedő gyerekek izmai gyengülnek, majd a váz-, a légző- és a szívizmok teljes leépüléséhez vezet. Az ilyen betegek csak ritkán élik meg a harmincas éveiket, Magyarországon ráadásul nagy az érintettsége ennek a ritka betegségnek. Most több Duchenne-szindrómás kisgyermek szülője fogott össze és petíciót indított azért, hogy az egyetlen génterápiát, ami javulást hozhat a kis betegek életébe, Magyarországon is megkaphassák. 

Petíciót indítottak a gyerekekért, akiknek nincs sok idejük

Ahogy arról a Ripost is rendszeresen beszámol, egyre több magyar kisfiú szülei kezdenek hihetetlen gyűjtésbe, hogy elérjék azt az amerikai génterápiát, amit több mint egy éve engedélyeztettek a tengerentúlon. Az összeg azonban hatalmas: 1,3 milliárd forint. Ennél valamivel kedvezőbb összegért kapható meg a génterápia Dubajban, de itt is milliárdos összeget kérnek el a kis életek megmentéséért. Jelenleg több mint tíz Duchenne-szindrómás kisgyereknek zajlik a gyűjtés, hogy elérjék az áhított célt. A szülők most egy petícióval azért emelnek szót, hogy amint az Európai Gyógyszerügynökség jóváhagyja az Elevidys (SRP-9001) géntranszfer terápiát Európában, mielőbb tegyék azt elérhetővé a magyar ambuláns gyermekek számára és tegyék lehetővé a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő (NEAK) egyedi engedélyével a terápia állami támogatását. 

– írják petíciójukban a szülők, akik nagyvállalatokat és cégeket próbálnak megkeresni, hogy támogassák őket a hatalmas összeg elérésében. 

„Nekik minden nap számít"

„Úgy gondoljuk, hogy a magyar Duchenne-izomdisztrófiával született gyermekeknek egyenrangú joga van a teljes élethez, a fejlődéshez, és az egészséghez, és az államnak minden tőle telhetőt el kell követnie ezen gyermeki jogok érvényesülése érdekében" – teszik hozzá.

A támogatásra sürgősen szüksége van minden négyévesnél idősebb Duchenne-izomdisztrófiával született gyermeknek, különösen azoknak, akik hamarosan elérik, vagy már túllépték a hétéves kort, hiszen eddig még képes a szervezetük a fejlődésre. Ha a gyerekek időben megkapják a génterápiát, akkor az állapotromlásuk megáll és abban az állapotban maradhatnak, amiben épp megkapták. 

– kérik a szülők. A petícióval a szülők azok aláírását szeretnék összegyűjteni, akik egyetértenek a kérésükkel és kérik, hogy minél többen álljanak az ügyük mellé.