A Bethesdába hozzák egész Európából az SMA-s gyerekeket, itt végezték eddig a legtöbb Zolgensma kezelést
Amióta rendkívüli összefogással sikerült összegyűjteni 700 millió forintot Zentének a világ legdrágább gyógyszerére, a Zolgensmára, azóta mindenki tudja, mi az SMA betegség. Zente után Levente és Noel, majd külföldi gyerekek is nálunk kaptak esélyt a teljes életre. A budapesti Bethesda gyermekkórházban ugyanis azt tudják, amit kevés helyen a világon.
Európában eddig 33 gyermek részesült Zolgensma génterápiában, egynegyedük Budapesten kapta meg a szükséges kezelést.
Zente a kezelésen
„Úgy gondolom, ez szép aránynak tekinthető” – mondta a Ripost-nak dr. Mikos Borbála orvosigazgató, a Zolgensma team vezetője. „A Bethesda nem egy nagy klinika egyetemi háttérrel, a kis egyházi kórház, mégis Európa legnagyobb Zolgensma-központjává vált, és ezt az itt dolgozó orvosoknak, ápolóknak köszönhetjük. Zente miatt tanulták meg a génterápiát, ami nem pusztán egy infúzió beadásából áll.”
Dr. Mikos Borbála orvosigazgató
„A génterápia speciális, sokféle feltételhez kötött kezelési eljárás, amit korábban kórházunkban nem alkalmaztunk” – tudtuk meg az orvosigazgatótól. „Zente szüleinek kérésére tanultuk meg a kezelés feltételeit, kivitelezését. A génterápia mellékhatásait, azok kezelését is meg kellett tanulnunk.”
Levente már a biciklit próbálgatja
Zente után Leventének is összeadták az emberek a pénzt a kezelésre, majd szlovák gyerekek kértek segítséget, és ők nem mondtak nemet. 2019. október 29. és 2020. szeptember 19. között nyolc gyermek részesült itt a génterápiában: két magyar, négy szlovák, egy holland és egy román állampolgár.
„Kívülről úgy tűnhet, hogy egy fejlettebb egészségügyből érkeztünk, mégis itt, a Bethesdában kaphatta csak meg kisfiunk az esélyt az új életre” – mondta a holland Jayme édesanyja. „Soha nem fogjuk elfelejteni, amit itt kaptunk!”
A család 3 hónapot töltött Budapesten, nekik is adakozásból gyűjtötték össze a pénzt a világ legdrágább gyógyszerére. Európa több országából is érdeklődnek az eljárás iránt. A Bethesdában nemcsak a génterápiás kezelést kapják meg az SMA gyerekek, tanácsokkal is ellátják a külföldi orvosaikat. „A külföldi állampolgárságú, nálunk kezelt gyermekek otthoni gondozóorvosai számára részletes klinikai összefoglalóban adunk további terápiás és gondozási javaslatokat, szoros szakmai kapcsolatot ápolunk a gyógyszergyártó cég képviselőivel, és rendszeresen rendelkezésükre bocsátjuk minden kezelésben részesült gyermek orvosszakmai adatait, illetve tapasztalatainkat” – magyarázta a Ripost-nak dr. Mikos Borbála. Adatokat is szolgáltatnak a génterápiáról készülő tanulmányhoz, és készül egy közlemény, ami európai szakmai folyóiratban osztja meg a Bethesda szakembereinek tapasztalatait. „Az a célunk, hogy más intézményeknek is segítsünk a génterápia lehető legbiztonságosabb és legeredményesebb alkalmazásában.”
Nehezíti munkájukat a járvány
„A járványügyi helyzet speciális előkészületeket tett szükségessé” – mondta el a Ripost-nak a Bethesda orvosigazgatója. „A génterápiának ugyanis fontos feltétele, hogy a gyermeknél ne álljon fenn fertőzés, mivel a kiegészítő kezelés rontja a szervezet védekező funkcióját. Másrészt a koronavírust hordozó, egyébként tünetmentes személyek megfertőzhetnek másokat. Ezért a beavatkozás előtt ki kell zárnunk a koronavírus jelenlétét és kiemelt figyelmet kell fordítanunk a fertőzés megelőzésére. Ez különösen nehéz, ha más országból érkezik a kis páciens.”
Noel is ül már
Zente már jár, Levente erősödik, Noel is ül
Az első Zolgensma génterápiára tavaly október 29-én került sor. Az SMA 1-ben – veleszületett izomsorvadásban – szenvedő Zente anyukája a minap videón mutatta meg, hogy a kisfiú már lépked. Egy ország követi figyelemmel a fejlődését meghatottan.
A következő SMA gyermek Levente volt, 31 nap alatt összegyűlt számára a 700 millió forint. A kisfiú sokat erősödött a kezelés óta, már lábbal hajtja a kismotort.
Az erdélyi Noel egy hónapja kapta meg a génterápiát, de máris látszik a fejlődés. Megtámasztva ugyan, de már ül.
