„Zente már kétszer annyit élt, mint amennyit jósoltak neki” – Így fejlődnek a kezelt SMA-s gyerekek

A budapesti Bethesda Gyermekkórházban azt tudják, amit kevés helyen a világon: ez a kórház vált Európa legnagyobb Zolgensma-központjává (a Zolgensma az SMA-betegek gyógyszere). Ez az itt dolgozó orvosoknak, ápolóknak köszönhető, akik Zente miatt tanulták meg a génterápiát, annak mellékhatásait és kezelését. A Ripost7 cikke.

Magyarország élenjár a Zolgensma-kezelésben

A génterápia egy speciális, sokféle feltételhez kötött kezelési eljárás.
„2019. október 29-e óta összesen 18 gyermeket kezeltünk génterápiával a Bethesdában, közülük nyolc volt magyar állampolgár, a többiek Szlovákiából, Szerbiából, Romániából, Hollandiából, illetve Törökországból érkeztek hozzánk kezelésre”

– mondta el a Ripost7-nek dr. Mikos Borbála, a Bethesda Gyermekkórház orvos igazgatója, a Zolgensma-team vezetője. Hozzátette: számos megkeresést kapnak beteg gyerekek szüleitől és külföldi kezelőorvosaiktól, ők pedig szívesen megosztják a szakmai tapasztalataikat másokkal.

Az SMA (spinalis muscularis atrophia) egy ritka genetikai betegség, melynek során a gerincvelő vázizmokat mozgató problémás idegsejtjei az izommozgások gyengüléséhez, elvesztéséhez, majd kezelés nélkül a légzőizmok bénulása miatt halálhoz vezetnek.

Felemelő és megható látni, hogyan fejlődnek

Zente után Levente, majd Noel is megkapta a kezelést, és az azóta eltelt idő igazolta, hogy az eljárás használ. Az izomsorvadással született gyerekek azóta lábra álltak, vagy legalább már felültek.

„Az első kezelés óta közel két és fél év telt el. A gyermekek fejlődését rendszeresen követjük. Az, hogy mit értek el, attól is nagymértékben függ, hogy amikor a kezelésük elkezdődött, mennyi idősek voltak, milyen volt akkor az állapotuk, hiszen az SMA-nak az a jellegzetessége, hogy mindaddig pusztulnak a motoros idegsejtek és romlik a mozgásfejlődés, amíg nem kezdődik el a terápia. Most éppen szervezzük a komplex állapotfelméréseket, és nagy örömünkre azt tapasztaljuk, hogy bizonyos mértékű fejlődést minden kisgyermek elért. Rendkívül sokat javult például a kezük finommozgása. Korábban nem is tudták használni az ujjacskáikat, és most képesek velük játszani. Elérték a tartós önálló ülés képességét, gyönyörűen megtartják a fejüket, hasra fordulnak és kúsznak, ami korábban elképzelhetetlen volt. Van, aki segítséggel fel is áll, sőt: az első kisgyermek több önálló lépést meg tud már tenni” – magyarázta mosolyogva a szakember. „Felemelő és megható érzés mindezt látni.”

Zente új esélyt kapott az életre

Dr. Mikos Borbála szerint Zente, aki először megkapta a kezelést, már önállóan lépeget, nincs légzészavara, nem igényel gépi légzéstámogatást, nyelészavar sem lépett fel nála, és a mozgásában, illetve az értelmi képességeiben is sokat fejlődött. Zente útját azóta is figyelemmel követi az ország, hogy összegyűlt neki a pénz a 700 millió forintos gyógyszerre és elsőként megkapta a Bethesdában a Zolgensmát 2019. október 29-én. A 4 éves gyermek már kétszer annyit élt, mint amennyit jósoltak neki a korábbi statisztikák alapján. 

Küzd és mindent megtesz ő maga is, hogy éljen a lehetőséggel, ami általatok adatott meg, és a lehető legteljesebb életét élhesse! Köszönjük mindezt és azt is, hogy a mai napig kíséritek az úton, biztatjátok, szeretitek!

– fogalmazott Zente anyukája.

Ma már nincs szükség arra, hogy a családok 700 millió forintot összegyűjtsenek a Zolgensmára: államilag támogatva kapják meg a kicsik egyedi méltányosság alapján, orvosi javallatra. Igazi reménysugár a családoknak, hogy minden gyerek állapota érezhetően javult, akit eddig kezeltek a világ legdrágább gyógyszerével.

Hogy mi a helyzet a többi SMA-s gyermekkel, Leventével, illetve Noellel? Kiderül a Ripost7 április 5-én megjelent számából. Keresd az újságárusoknál!