INSIDER

Egész éjjel őrizték a 700 milliós gyógyszert, mielőtt beadták Zentének

Egy óra alatt lecsöpögött az infúzió tegnap reggel: a budapesti Bethesda gyerekkórházban beadták a világ legdrágább gyógyszerét a kis Zentének. A szert hétfőn hozták, rendkívüli biztonsági intézkedések mellett, és a kisfiú kedd reggel meg is kapta. Zente jól viselte a kezelést, most figyelik a hatást: a következő napokban, hetekben lassú javulásra lehet számítani, aztán, ha minden jól alakul, Zente fel is állhat a kerekesszékből.

Európában eddig csak 3 gyerek kapta meg azt a Zolgensma nevű szert, ami tegnap alig egy óra alatt belecsöpögött a kis Zente karjába a budapesti Bethesda gyermekkórházban. A ritka izomsorvadásos betegségen, az SMA-n csak ez az idén törzskönyvezett szer tud segíteni, ami hihetetlenül drága – de Zente története megmozgatta egész Magyarországot, és a rengeteg adománynak köszönhetően 5 nap alatt összegyűlt a 700 millió forint.

EZEKET OLVASTAD MÁR?

Ma már haza is mehet a kórházból

A kis Zente nagyon jól viselte az infúziót, egy napig elkülönített környezetben lábadozik, de ha minden jól alakul, ma már haza is mehet. Steril környezetre, tiszta lakásra lesz szüksége. Hetente kell mennie kontrollra, két hónapig szoros megfigyelés alatt tartják.

„Most lassú fejlődés várható az állapotában, de a következő hetekben javulásra számítanak az orvosok„ – mondta dr. Velkey György, a Bethesda Gyermekkórház főigazgatója. Aztán, ha minden jól alakul, és teljes lesz a gyógyulás, Zente felállhat a kerekesszékből.

Dr. Velkey György
Fotó: Markovics Gábor

A külföldi példák azt mutatják, hogy van, akinél szinte azonnal hat a szer, de olyan is előfordult, hogy hetekig csak apró javulást lehetett érezni. Egy 1 éves német kisfiú két nappal a kezelés után már át tudott fordulni a hasára a hátáról, életében először, majd pár hét múlva egyedül, segítség nélkül is képes volt ülni. Egy belga kislánynál viszont 3 hétig szinte semmilyen változás nem volt tapasztalható, csak apróbb javulás a motorikus mozgásokban. Az amerikai statisztikák biztatóak: miközben a kezelés nélkül a gyerekek többsége nem éri meg a 2 éves kort, a kezelésen átesettek első csoportjánál mind a 15-en életben voltak ezen túl is, 2 gyerek lábra tudott állni és önállóan sétált, 9 át tudott fordulni a hasára, pedig korábban nem, 11 pedig szájon át táplálkozni és beszélni is tudott a kezelés hatására.

A magyar orvosok óvatosak: azt mondják, Zente esetében is lassú javulásra kell számítani.

A mellékhatások miatt is figyelni kell

A kezelés mellékhatásaként a máj és a vérlemezkék sérülhetnek, ezért folyamatosan figyelni kell a kisfiút. A kezelés előtt Zente kapott egy szteroidos készítményt, amivel legyengítik az immunrendszerét. Ez azért kell, mert a Zolgensmával olyan dózisban juttatják be a vírust, amellyel a szervezet természetes módon nem szokott találkozni, így nagyon heves lenne az ellenreakció. A gyógyszer kísérleti fázisában voltak problémák a májfunkciókkal, ezért döntöttek úgy, hogy egy bizonyos kor és súly alatt nem lehet beadni, túl nagy a májkárosodás kockázata. Zentének a kezelés után további 30 napig kell majd szteroidos készítményt szednie, ennek adagolása függ a beteg szervezetétől is.

Fotó: facebook

-70 fokban lehetett szállítani a gyógyszert

Szeptember 26-án kérték meg a Bethesda gyerekkórházat, hogy náluk adják be a kisfiúnak a gyógyszert. Egy infúzió beadása nem tűnik bonyolult dolognak, de ez a mostani eset egészen más: csak rendkívüli körülmények között tárolható és szállítható, 700 millió forintos szerről van szó. Nem csoda, hogy hetekig készültek rá. A gyógyszert csak mínusz 60-80 fok közötti hőmérsékleten lehet tárolni, ezért üres ampullákkal próbaszállítást is tartottak, hogy jól működik-e a szilárd szén-dioxidos hűtés.

Egész éjjel figyelték a 700 milliós gyógyszert

A gyógyszer egyedi engedéllyel hétfőn érkezett a Bethesda gyógyszertárába, és természetesen nagyon vigyáztak rá: például Hantos Mónika főgyógyszerész egész éjjel figyelte… Egy napig tartott, míg előkészítették a szert, aztán kedd reggel be is adták.

Fotó: facebook

Nem remegett az orvos keze, amikor bekötötte a világ legdrágább infúzióját

„Nem gondoltam bele, hogy ez a gyógyszer most 700 milliót ér. Ez is „csak” egy infúzió, így nem remegett a kezem, amikor bekötöttem. Attól jobban tartottam, hogy Zentének olyanok az erei, hogy a szokásosnál nehezebb neki bekötni egy infúziót, meg attól is, hogyan reagál a szervezete. De végül minden rendben ment” – mondta a -nak dr. Gergely Anita, Zente kezelőorvosa.

Dr. Gergely Anita, Zente főorvosa
Fotó: Markovics Gábor

A család és egész Magyarország pedig most lélegzetét visszafojtva figyel: hogyan hat Zentére a világ legdrágább gyógyszere? Mikor állhat lábra a kisfiú, akiért összefogott az ország?

A német kisfiú először tudott felülni

Németországban is részben közakadakozásból gyűlt össze a kis Michaelnek a többszázmilliós összeg a kezelésre. Az egyéves SMA_beteg kisfiú szeptember 24-én kapta meg a 700 millió forintos infúziót. Két nappal később, még a kórházban életében először átfordult a hátáról a hasára, mivel végre elég erősek voltak hozzá az izmai… Azóta fel is tudott ülni, és ma már 10-15 percig is képes egyedül, segítség nélkül ülni. „És végre nevet, sokat nevet…” – mesélik a zokogó szülők a sajtónak. Ugyanakkor aggasztó mellékhatások is vannak. A kisfiú sokat köhög, és ahogy a gyógyszer egyre erősebbé teszi az izmait, a köhögés is erősödik, úgyhogy sokszor nehezen lélegzett. „De ma már sokszor végig tudja szerencsére aludni az éjszakát„ – mondja 4 héttel a kezelés után az édesanya. De Michael elég betegesnek tűnik. Az infúzióval együtt egy vírust is beadnak ilyenkor, és annak azóta sem múlt el a hatása, mivel a vírus a kezelés után 8 hétig még benn van a gyerekek szervezetében. „Michael náthás és kicsit lázas is még mindig, de folyamatosan erősödik. Az orvosok szerint hamar túlleszünk ezen„ – mondják a reménykedő szülők.

Botrány a belga kislány kezelése után

Belgiumban eddig egyetlen gyerek, ahogy a sajtó hívja, „Baby Pia” kapta meg ugyanazt a kezelést, mint Zente – egy, a magyarhoz hasonló, óriási médiavisszhangot kiváltó közadakozási kampány után, összesen 1 millió belga adott pénzt. A kislány a szeptemberi pénzgyűjtés után három hete, október 9-én kapta meg az infúziót, és, mint az édesanya mondja, kisebb javulás érezhető az állapotában, de nagyobb áttörés egyelőre nem. Kisebb sajtóbotrány is lett az esetből, mert, miközben az egész belga közvélemény feszülten figyeli a kislánnyal kapcsolatos híreket, egy belga lap ugrásszerű javulásról írt a kezelés után. Másnap ezt az édesanya cáfolta, mondván, az újságíró csak 30 másodpercet beszélt vele, és szó sincs ugrásszerű javulásról, csak lassú, fokozatos fejlődésről. Mint az anyuka mondja: „látszik a javulás, de hagyni kell időt, hogy dolgozzon a gyógyszer. Remélem, hamarosan tényleg látványos fejlődésről tudok beszámolni!”

Leventének csak pár napja maradt összegyűjteni a pénzt

A fele, több mint 360 millió forint már összegyűlt az Enyingen élő, másfél éves kis Leventének, aki Zentéhez hasonlóan szintén az SMA2 nevű betegségben szenved. Folyamatosan a jótékonysági rendezvények az ő javára, Pusztazámoron például jótékonysági futást és sétát rendeznek a javára, a veszprémi kézilabdacsapat pedig felajánlotta Lékai Máté a csapattagok által dedikált mezét, amelyben a Bajnokok Ligája négyes döntőjén játszott. Leventének azonban már csak pár napja van összegyűjteni az óriási összeget, mivel decemberben tölti be a kezelés szempontjából kulcsfontosságú 2. életévét, így a hosszú adminisztráció miatt október 31-ig össze kellene gyűjteni a pénzt. A számlaszám: Összefogás Levente Lépteiért Alapítvány(kedvezményezett), 10402221-50526856-49831002

Már csak néhány napja van Levinek / Fotó: facebook

Ez a világ legdrágább gyógyszere

Rekord gyorsasággal, alig egy hét alatt összegyűjtötték a magyarok a Zolgensma gyógyszerre szükséges 700 millió forintot. Nélküle a kisfiú valószínűleg egész életében kezelésekre és fejlesztésekre szorulna SMA1-es betegsége miatt. Ez egy viszonylag ritka, örökletes kór, aki ebben szenved, annak az izmai sorra elsorvadnak. A legsúlyosabb, 1-es típusban szenvedők, köztük Zente is, gyógyszeres kezelés nélkül nem érnék meg a 2 éves kort.

A Zolgensma az egyetlen létező gyógyszer a kezelésre, így a gyártó Novartis annyiért árulja, amennyiért akarja. Teljes gyógyulást kínál, szemben a létező kezelési módokkal, amik élethosszig tartó évi több 10 milliós költséget jelentenek, és csak a beteg állapotának szinten tartását érik el. Az új szer, a Zolgensma egyfajta génterápia: még csak az Egyesült Államokban törzskönyvezték, hivatalos engedélyek sora kellett ahhoz, hogy Magyarországon beszerezhessék és beadhassák.